UCL研究開發(fā)出一種新的基因療法來治療一種破壞性的兒童癲癇，一項新的研究表明，這種療法可以顯著減少老鼠的癲癇發(fā)作。

　　該研究發(fā)表在《大腦》雜志上，旨在為患有局灶性皮質(zhì)發(fā)育不良的兒童尋找手術(shù)的替代方法。

　　局灶性皮質(zhì)發(fā)育不良是由大腦發(fā)育異常的區(qū)域引起的，是兒童耐藥癲癇的最常見原因之一。它經(jīng)常發(fā)生在額葉，額葉對計劃和決策很重要。局灶性皮質(zhì)發(fā)育不良的癲癇與包括學(xué)習(xí)障礙在內(nèi)的合并癥有關(guān)。

　　雖然手術(shù)切除受影響的大腦畸形是有效的，但由于永久性神經(jīng)功能缺損的風(fēng)險，其使用受到嚴(yán)重限制，并且并不總是導(dǎo)致癲癇發(fā)作的自由。

　　因此，倫敦大學(xué)學(xué)院皇后廣場神經(jīng)病學(xué)研究所的研究人員在額葉局灶性皮質(zhì)發(fā)育不良的小鼠模型中評估了一種基于鉀通道過度表達(dá)的基因療法，鉀通道調(diào)節(jié)神經(jīng)元興奮性。

　　鉀離子通道控制鉀離子進(jìn)出細(xì)胞的運(yùn)動。當(dāng)鉀離子通道過度表達(dá)時，這意味著有更大的調(diào)控，導(dǎo)致細(xì)胞活性降低，進(jìn)而停止癲癇發(fā)作。

　　基因療法先前已被證明對另一種形式的癲癇有效，其中癲癇發(fā)作發(fā)生在顳葉，但尚未在局灶性皮質(zhì)發(fā)育不良中進(jìn)行測試。

　　在這種情況下，研究人員將一種稱為EKC的工程鉀通道基因引入癲癇小鼠的受影響額葉。為了增加安全性，他們使用了一種無法復(fù)制的病毒來攜帶鉀通道基因。

　　在給予治療之前，研究人員對老鼠的大腦活動進(jìn)行了15天的監(jiān)測。然后，他們將攜帶EKC基因的病毒或?qū)φ詹《咀⑸涞绞苡绊懙拇竽X區(qū)域。然后，研究小組對老鼠的大腦活動進(jìn)行了另外15天的監(jiān)測。

　　研究人員發(fā)現(xiàn)，與對照組相比，基因療法平均減少了87%的癲癇發(fā)作，而不影響老鼠的記憶或行為。

　　首席作者Vincent Magloire博士(倫敦大學(xué)學(xué)院皇后廣場神經(jīng)病學(xué)研究所)說:“在老鼠身上的成功研究之后，我們相信這種治療方法適合臨床應(yīng)用，考慮到未滿足需求的規(guī)模，它可以應(yīng)用于成千上萬目前受到不受控制的癲癇發(fā)作嚴(yán)重影響的兒童?！?/p>

　　Dimitri Kullmann教授(倫敦大學(xué)學(xué)院皇后廣場神經(jīng)病學(xué)研究所)補(bǔ)充說:“第一次人體臨床試驗的計劃正在進(jìn)行中，計劃在未來五年內(nèi)進(jìn)行?！?/p>

　　該研究由大奧蒙德街醫(yī)院兒童慈善機(jī)構(gòu)(GOSH慈善機(jī)構(gòu))、醫(yī)學(xué)研究委員會、英國癲癇研究所和惠康基金會資助。

　　UCL科研實力介紹

　　據(jù)悉，倫敦大學(xué)學(xué)院成立于1826年，近兩個世紀(jì)以來，它不斷挑戰(zhàn)學(xué)生，提高研究水平，并在從檢測癌癥到代表受氣候變化影響的人采取法律行動等各個領(lǐng)域引發(fā)全球辯論。將課程和校園擴(kuò)展到倫敦東部是很有遠(yuǎn)見的。

　　在最新的研究卓越框架(2021年)中，倫敦大學(xué)學(xué)院(UCL)的研究實力在英國排名第二，93%的研究被評為4*“世界領(lǐng)先”和3*“國際優(yōu)秀”。

　　去年，倫敦大學(xué)學(xué)院保持了在知識交流方面的領(lǐng)先地位。英國研究中心的知識交換框架(KEF)將倫敦大學(xué)學(xué)院在“研究伙伴關(guān)系”、“公共和社區(qū)參與”以及“知識產(chǎn)權(quán)和商業(yè)化”方面評為最高水平。

　　以上是關(guān)于UCL研究出治療嚴(yán)重兒童癲癇的新療法的全部內(nèi)容，如果還想了解更多關(guān)于英國留學(xué)申請方面的相關(guān)知識的，歡迎隨時在線咨詢托普仕留學(xué)老師。托普仕留學(xué)多年名校申請經(jīng)驗助力你的留學(xué)申請。