在今年12月12日舉辦的美國血液學會年會上，這項二期臨床試驗的研究結果獲得了公眾的矚目，該項發現來源于JHU醫學院血液科主任Robert Brodsky, M.D.：

　　他說道：“我們的研究結果表明，通過同種異體移植治愈鐮狀細胞病不再需要匹配的供體，其實，只有少數鐮狀細胞病患者可以獲得匹配的供體。降低強度的單倍體骨髓移植是一種安全、治愈性的療法，適合同時患有器官損傷、中風或肺動脈高壓等并發癥的成年鐮狀細胞病患者，使其成為更多患者的治療選擇。”

　　該臨床試驗集合了42名鐮狀細胞病患者。大多數參與者為非洲裔美國人(92.6%)，年齡中位數為22歲。在這42名參與者中，95%參與者在移植兩年后仍然存活，88%參與者的鐮狀細胞病沒有復發，被認為已經治愈。

　　Brodsky 醫學博士說：“這些(長期隨訪)數據證實了約翰·霍普金斯大學和 Vanderbilt 大學的研究結果表明，幾乎所有在移植后兩年內沒有發病的患者都被治愈了。”

　　在美國國家心肺血液研究所和癌癥研究所贊助的臨床試驗中，全美19家醫院的患者們接受了強度降低(低劑量)的同種異體骨髓移植治療。在該治療中，骨髓的捐獻來自半匹配的捐獻者，如患者的父母、兄弟姐妹或子女。其他親屬，包括侄子、侄女、姑姑或叔叔，通常也是合適的捐獻者。患者接受低劑量治療，為移植做好準備，并在移植后服用環磷酰胺(cyclophosphamide)，早先的研究證明這種藥物可以避免移植物抗宿主并發癥。

　　歷經半個多世紀，約翰·霍普金斯大學 Kimmel 癌癥中心的科研團隊開發出了移植后環磷酰胺的單倍體骨髓移植技術。這項研究包括 Vanderbilt 大學研究團隊所做的細微修改。

　　Brodsky 醫學博士說：“眾所周知，數十年來，通過完全匹配的骨髓移植來治療鐮狀細胞病的高劑量療法被稱為髓鞘剝脫療法。然而，由于擔心副作用，這種療法的使用受到了限制，例如：鐮狀細胞病導致器官損傷的老年患者群體通常被排除在髓鞘剝脫基因治療和基因編輯試驗之外。”

　　在強度降低的單倍體移植研究中，嚴重的副作用并不常見。其中包括一次移植失敗、中度至重度移植物抗宿主病(26.2%)以及移植后第一年內兩人死亡。

　　鐮狀細胞病影響著約10萬美國人(主要是非裔美國人)和全球2,000萬人。這是一種令人痛苦的血液疾病，因為紅細胞的形狀像月牙而不是圓盤，會堵塞血管。

　　據悉，參與這項研究的主要成員還包括 Vanderbilt-Meharry 鐮狀細胞病卓越中心主任 Michael DeBaun、Vanderbilt-Ingram 癌癥中心成人鐮狀細胞病項目主任 Adetola Kassim，以及加州大學舊金山分校 Benioff 兒童醫院血液科主任 Mark Walters。

　　這項研究由美國國家心肺血液研究所和美國國家癌癥研究所資助。

　　拓展：DeWeese擔任jhu大學醫學院新任首席執行官兼醫學院院長

　　jhu大學醫學院的業務遍及全球，包括在美洲、歐洲、中東和亞洲開展的眾多醫院管理、咨詢和臨床教育服務。

　　所以，它將作為擁有4萬多名員工的約翰·霍普金斯醫學院的首席執行官，deweese與約翰·霍普金斯醫學院的執行副總裁兼約翰·霍普金斯衛生系統的總裁凱文·索爾斯(Kevin Sowers)合作，領導著一個由六家醫院、39個門診初級衛生保健站點、以及分布在三個州和哥倫比亞特區的多個郊區衛生保健和手術中心組成的世界知名網絡。

　　同時，DeWeese的首要任務包括更新和現代化約翰霍普金斯醫學院的設施，以保持最新的前沿研究和教職員工和學生的教育需求。這項工作的核心是一個跨部門的生物醫學基礎研究生態系統，稱為生命科學走廊。

　　據悉，jhu大學醫學院在醫學和生物醫學發現、卓越的患者護理和創新的醫學教育方面是全球、全國和地方的燈塔，能夠有機會領導這樣一個受人尊敬和有影響力的機構。

　　以上是關于jhu大學研究新發現的全部新聞，如果還想了解更多關于美國留學申請方面的相關知識的，歡迎隨時在線咨詢托普仕留學老師。托普仕留學多年名校申請經驗助力你的留學申請。