一、RNA技術(shù)專業(yè)科普

　　RNA技術(shù)已經(jīng)成為生物學和醫(yī)學中具有非凡潛力的一個領(lǐng)域，包括作為一種治療方式來治療傳統(tǒng)藥物無法治療的疾病，如阿爾茨海默病、帕金森病和某些類型的癌癥。正如2023年諾貝爾生理學或醫(yī)學獎授予Katalin Karikó和賓夕法尼亞大學的Drew Weissman所承認的那樣，RNA技術(shù)在新冠病毒疫苗的開發(fā)中也發(fā)揮了重要作用，“他們發(fā)現(xiàn)了能夠開發(fā)有效的新冠病毒mRNA疫苗的堿基修飾”。基于rna的治療有望縮短從發(fā)現(xiàn)到干預(yù)的時間，加快創(chuàng)新周期，并為難治性疾病提供新方法。

　　二、此次創(chuàng)新RNA中心成立意義

　　jhu大學懷廷學院院長Ed Schlesinger說:“我們很高興能與TriLink生物技術(shù)公司合作，建立一個專注于RNA應(yīng)用突破的本地研究社區(qū)，從核酸治療和疫苗到細胞治療等。”“我們希望，我們可以共同開發(fā)產(chǎn)品，建立公司，改變?nèi)祟惖慕】怠！?/p>

　　TriLink的投資包括對該中心的直接資助，以及使用其專有的體外轉(zhuǎn)錄技術(shù)CleanScript，這將使霍普金斯大學的研究人員能夠通過從研究級mRNA無縫過渡到臨床級mRNA來推進mRNA的開發(fā)。TriLink還將提供技術(shù)專長和其他關(guān)鍵的發(fā)現(xiàn)和制造供應(yīng)，降低發(fā)現(xiàn)和應(yīng)用的障礙。

　　Jeff Coller是約翰霍普金斯大學RNA生物學和治療學的彭博杰出教授，也是信使RNA穩(wěn)定性和翻譯的領(lǐng)導者，他將擔任該中心的首任主任，該中心將設(shè)在納米生物技術(shù)研究所(INBT)，并于今年春夏開放。該中心將把約翰霍普金斯大學RNA生物學、遺傳醫(yī)學、藥物輸送和生物技術(shù)方面的專家聚集在一起，作為下一代RNA研究人員的培訓中心，并作為大學各部門RNA研究人員的紐帶。

　　科勒說:“我的職業(yè)生涯一直致力于發(fā)現(xiàn)基因藥物，利用RNA將是下一代醫(yī)療保健服務(wù)的關(guān)鍵驅(qū)動力。”“我們已經(jīng)看到RNA技術(shù)對RNA COVID疫苗的影響。利用TriLink在校園的技術(shù)和專業(yè)知識是確保我們的科學進步惠及患者的關(guān)鍵手段。”

　　科勒與INBT主任毛海泉和薩珊克·雷迪密切合作，為該中心制定計劃。Reddy和Mao看到了通過促進定制RNA分子的設(shè)計、制造和遞送來促進這一領(lǐng)域發(fā)現(xiàn)的機會。目前，要獲得研究人員進行關(guān)鍵實驗所需的原材料和包裝的核苷酸可能需要幾個月的時間，而采購高質(zhì)量的臨床級原材料也可能具有挑戰(zhàn)性。此外，目前所需的專業(yè)知識與面向疾病的研究人員、RNA生物學家、納米材料科學家以及質(zhì)量和制造工程師很少以協(xié)調(diào)的方式工作。

　　“我們特別高興能與TriLink生物技術(shù)公司(RNA制造領(lǐng)域的全球領(lǐng)導者)合作，共同創(chuàng)造RNA創(chuàng)新，并增加其轉(zhuǎn)化成功的機會。”

　　Maravai生命科學公司核酸產(chǎn)品部總裁Drew Burch補充說:“與約翰霍普金斯大學的合作加強了我們對推進核酸療法的承諾。我們在這個卓越中心的參與使TriLink能夠分享其在核酸生產(chǎn)方面的深厚知識和專業(yè)知識，幫助霍普金斯大學的研究人員獲得開發(fā)先進療法來治療患者所需的工具。”

　　約翰霍普金斯科技風險投資公司(Johns Hopkins Technology Ventures)的企業(yè)合作主管保羅·恩坎薩(Paul Nkansah)補充說:“企業(yè)合作建立在幾個方面的一致性基礎(chǔ)上是最有效的。TriLink生物技術(shù)公司和約翰霍普金斯大學有許多互補的目標和專業(yè)知識，這次合作有望創(chuàng)造一個新的模式，讓行業(yè)專業(yè)知識能夠推動學術(shù)目標、人類健康和商業(yè)機會。”

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